Корни лопуха большого были включены в отечественные фармакопеи 1-3-го изданий. В тибетской и китайской медицине корни лопуха применяют при опухоли желудка и мочекаменной болезни, отеках, подагре, кровоизлияниях, сифилисе, укусах ядовитых змей и ядовитых насекомых; семена - как жаропонижающее, мочегонное средство. В Австралии чаще используется двухлетний корень ло пуха в качестве легкого слабительного и желчегонного средства. В болгар ской народной медицине корень лопуха применяют как средство диурети ческое и улучшающее обмен веществ. В Польше и Германии свежий корень или вытяжку из лопуха используют при заболеваниях кожи. В ряде стран лопух большой является официальным лекарственным растением, а также используется в качест ве пищевой добавки. С лечебной целью применяют корни и листья лопуха.
Имеются экспериментальные и клинические данные об антитоксическом и противогипоксическом действии препаратов лопуха. При отравлении этиловым спиртом они повышают толерантность к его наркотическому эффекту. Кроме того, препараты лопуха оказывают мочегонное, противовоспалительное и бактерицидное действие, стимулируют обмен веществ. Они увеличивают содержание гликогена в печени. В эксперименте установлена противоязвенная активность экстрактов из лопуха, превосходящая эффект плантаглюцида и бефунгина. В корнях лопуха содержатся алкалоиды, тормозящие рост различных опухолей. Показано применение препаратов корня лопуха при почечнокаменной болезни, начальных формах сахарного диабета. Экстракт корней лопуха улучшает состав крови и мочи у больных подагрой с одновременным улучшением их клинического статуса. В виде полосканий, примочек и втираний его назначают при воспалительных процессах слизистой оболочки полости рта, экземе, себорее, угрях.